PILA PHARMA er på vej med en nytænkende oral behandling til type 2-diabetes og fedme.
Med stærke rødder i Novo Nordisk’ forskning har biotekfirmaet sat sig for at udfordre de etablerede behandlingsformer.
PILA PHARMA, et dansk-svensk biotekfirma grundlagt af Dorte Gram i 2014, arbejder målrettet på at udvikle en ny type oral medicin til behandling af type 2-diabetes og fedme. Firmaet, som er noteret på den svenske børs First North, kombinerer dyb forskningsmæssig indsigt med innovative løsninger i en branche, der i stigende grad efterspørger mere bekvemme og men stadigt effektive behandlingsmetoder.
“Vores mission er at skabe en behandling, der er let tilgængelig for patienter og samtidig giver markante resultater,” fortæller Gustav H. Gram, CEO for PILA PHARMA. Virksomheden bygger videre på Dorte Grams mangeårige erfaring fra Novo Nordisk, hvor hun blandt andet var forskeren der pegede på molekylet der blev til Semaglutid, molekylet der jo i dag bruges i Novo Nordisk’s storsællerter Ozempic og Wegovy.
Udviklingen af et unikt produkt
PILA PHARMA’s satsning er centreret omkring et småmolekylært lægemiddel, som er designet til at blokere en specifik receptor i kroppen, kendt som TRPV1.
Denne receptor spiller ifølge stifteren Dorte Gram, en potentielt central rolle i reguleringen af blodsukker og metabolisme, og ved at hæmme dens aktivitet sigter PILA PHARMA mod at udvikle en behandling, der ikke kun kan hjælpe patienter med at kontrollere blodsukkerniveauet, men også potentielt hjælper med vægttab og andre afledte effekter. “Det er en tilgang, som ingen andre har forfulgt i samme omfang,” understreger adm. Direktør Gustav H. Gram.
Det nye orale præparat, som PILA PHARMA udvikler, har potentiale til at revolutionere måden man tænker hvorpå type 2-diabetes og fedme kan og skal behandles. Hvor eksisterende løsninger ofte kræver injektioner, tilbyder PILA PHARMA’s løsning en mere patientvenlig og praktisk tilgang. “En af de største fordele ved en oral behandling er, at den er lettere for patienter at administrere i deres dagligdag. Desuden er det markant nemmere og derved profitabelt at producere, distribuere og opbevare i forhold til injicerbare løsninger,” forklarer Gustav H. Gram.
PILA PHARMA er i øjeblikket i fase 2 af sine kliniske forsøg, hvor de tester deres præparat på overvægtige patienter med type 2-diabetes. De foreløbige resultater har vist, at præparatet synes ganske sikkert, men at det også har tendenser til effektivt i at regulere blodsukkerniveauet i tillæg til meget stærke sænkninger i kardiovaskulær hændelser efter kun 1 måneds behandling. Det observeres altså at molekylet nedregulerer mange af disse komorbiditeter der ofte følges ad med fedme som den primære grund. Det gør det altså nødvendigt med en helhedsorienteret behandlingsmetode hvor at man adresserer de underliggende grunde, bl.a. den forhøjede inflammatation i kroppen der kommer ved fedme. Denne inflammation er velkendt til at leder videre til forhøjet blodtryk og kardiovaskulære problemer der afleder flere problemer. Det er altså en negativ spiral uden ende.
En stærk patentposition
En af PILA PHARMA’s store styrker er deres porteføjle af ’use-patenter’, der dækker både USA og Europa. “Vi har eksklusive rettigheder til at behandle diabetes og fedme med TRPV1-receptor hæmmere,” siger Gustav Hanghøj Gram. Dette patentgrundlag er potentielt afgørende for virksomhedens fremtidige succes og beskytter dem for nu imod konkurrence, mens de fortsætter udviklingen af deres produkt.
“Vi står i en unik position på markedet, da der ikke er andre, der arbejder med den samme type af molekyler som os, disse TRPV1-receptor hæmmere, til behandling af metabole sygdomme som diabetes og fedme. Både fordi de måske ikke tror på mekanismen før vi har bevist den, men dertil også fordi vi med use-patenterne gør det uattraktivt at allokere resourcer til store forsknings programmer uden sikkerhed for at kunne markedsføre slutproduktet. Hvis vi kan bevise, at vores præparat virker, kan vi øjensynligt forvente en stærk interesse fra større farmaceutiske virksomheder, som kunne tænkes at være interesserede i enten partnerskab eller opkøb,” tilføjer Gram.
Lederskab med ungdom og innovation
Den administrirende direktør Gustav H. Gram, søn af stifteren Dorte X. Gram, som siden April har stået i spidsen for PILA PHARMA, er en ung leder på kun 31 år med en stor passion for innovation og muligheden for at gøre en forskel i verden. Selvom han fra nogle har mødt skepsis på grund af sin unge alder, har han været med 8 år i PILA PHARMA på næsten hele rejsen, og umiddelbart ser han det som en styrke med ungdommelighed i en branche, hvor der er behov for nytænkning og mod til at udfordre de gængse normer. “Jeg tror på, at ungdommeligt gåpåmod og i mit tilfælde en klar kommunikations stil kan være en stor fordel. Især i en industri som vores, hvor forandringer sker hurtigt, hvor det er nødvendigt at kunne tænke ud af boksen og hvor det er vigtigt at kunne adressere interesserede personer og investorer på et sprog og en måde der ræsonnerer med dem sådan at de forstår hvad vi vil opnå,” siger Gram.
Under hans ledelse har PILA PHARMA på kort tid formået at løfte kendskabet, interessen, aktiekursen og deraf tiltrække kapital. Dette har ledt til at PILA PHARMA hurtigt har kunne underskrive et samarbejde med en britisk virksomhed, der skal hjælpe med de næste kliniske studier.
“Vi har netop indgået en aftale med en britisk partner, som skal hjælpe os med at håndtere vores kommende studie. Her skal vi teste højere doser af vores præparat for at bestemme det meste tolerable niveau hvor at der stadig er gode effekter. Vi har set fra andre at de først opnår effekt på vægt reduktion når patienterne får højere doser. Derfor har vi netop rejst penge for at kunne inkludere nok patienter til at vi med statistisk sikkerhed kan bestemme om der er effekt på primært vægttab men også kardiovaskulære hændelser som blandet andet inkluderer en biomarkør der kaldes ANP. Denne biomarkør har tråde til forhøjet blodtryk og associeres primært med risikoen for hjerte svigt. I vores sidste kliniske studie havde vi en kraftig sænkning af denne på et dosis niveau og kun én måneds behandling. Det bliver derfor meget spændende at se nu hvor vi skruer op for doserne og varigheden på studiet. Kan vi fremvise endnu mere signifikante sænkninger står vi med et potentielt kardiovaskulært lægemiddel der virkelig kan gøre en forskel. Folk dør jo ikke af fedme men af komorbiditeterne, og her er hjertet jo centralt. “ forklarer Gram.
PILA PHARMA’s rejse fra idé til markedsmoden teknologi har været præget af god grundforskning, smarte beslutninger og en villighed til at lære og tilpasse sig. “Vi har altid sagt, at vi er åbne for at lære, og det er den tilgang, der langt hen af vejen har ført os frem til, hvor vi er i dag, hvor at markedet er markant anderledes end da vi startede i 2014” understreger Gustav H. Gram. Denne ydmyghed og fleksibilitet er ifølge ham nødvendig for at navigere i en branche, der er præget af hård konkurrence og konstant udvikling.
Foto: Jenny Leyman
Fremtidens behandling af fedme og diabetes
Når Gustav H. Gram ser fremad, er han optimistisk omkring de muligheder, som PILA PHARMA står over for.
“Vi ser et stort stigende fokus på fedmebehandling i hele verden, og vores teknologi har potentialet til at spille en rolle iblandt fremtidens løsninger,” siger han. Han forventer, at udviklingen inden for fedmebehandling vil bevæge sig mod løsninger, der ikke blot fokuserer på store vægttab, men også på at bevare muskelmasse og forbedre den overordnede sundheds tilstand.
“Vi tror på, at den næste generation af behandlingsmetoder vil omfatte både appetitregulering og øget energiomsætning, hvilket skal gøre det muligt at opnå vægttab uden at gå voldsomt på kompromis med muskelmassen. Om vi kan opnå dette er svært at vurdere, men rent teoretisk har vi en del information der er bekræftende og opløftende og vi har fået tilsagn fra større farma virksomeheder om at de principielt tror på hypotesen. Det bliver derfor virkelig spændende nu det næste år hvor at vores næste kliniske studie pågår” siger Gustav H. Gram. Han ser også et skift i markedet, hvor mindre biotekfirmaer som PILA PHARMA i stigende grad bliver opkøbt af større farmaceutiske virksomheder, der ser potentialet i nye innovative løsninger. Oftest har disse dog været tidligere stadier end fase 2 hvor at PILA PHARMA befinder sig.
Gustav H. Gram er klar over, at rejsen ikke bliver let, men han er fast besluttet på at føre PILA PHARMA til succes.
“Vi ved, at vi som udgangspunkt stadig har en lang vej foran os, men hvis det næste studie afslører at det virker, så kan det også gå hurtigt. Vi er virkelig optimistiske omkring det, og vi glæder os til at se om vi kan ændre narrativet om hvordan man kan behandle metabole sygdomme,” slutter han.
