Målet er at finde kuren mod ALS og Parkinsons

2N Pharma har store ambitioner. Biotekselskabet fra Aalborg vil gøre, hvad ingen endnu har formået: udvikle effektive lægemidler mod de neurologiske sygdomme ALS og Parkinsons. Midlet er en innovativ tilgang, der sætter ind på et endnu tidligere stadie i sygdommene, end der hidtil har været fokus på.

Parkinsons sygdom blev første gang beskrevet i 1817, ALS i 1824 og Alzheimers i 1906. Men selv om vi således har kendt til disse og andre neurologiske sygdomme i 100-200 år, mangler vi stadig effektiv medicin til at behandle dem.Det vil det aalborgensiske biotekselskab 2N Pharma lave om på. Selskabet arbejder på at udvikle et lægemiddel til oral administration mod amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og Parkinsons.

2N Pharma blev stiftet i 2019 og udspringer af associate professor John Nielands forskning i neurodegenerative sygdomme ved Aalborg Universitet. Hans forskning viser, at der hos patienter med neurologiske sygdomme som ALS, Alzheimers, multipel sklerose, Parkinsons og andre ses en ubalance i den måde, cellerne genererer energi på, og den ubalance resulterer over tid i en lang række problemer, som driver den neurologiske sygdom fremad.

Griber ind et skridt før
”Næsten alle celler i levende væsener på planeten Jorden har de små organeller, som hedder mitokondrier. I en frisk hjerne brænder mitokondrier næsten altid sukker, idet hjernen almindeligvis får det meste af sin energi fra sukkerforbrænding. Men John fandt ud af, at der i syge hjerner kan ses et skift fra sukkerforbrænding til fedtforbrænding. Fedtforbrænding kræver meget mere ilt, og det skaber downstream en masse problemer. Vores hypotese er, at vi griber ind et skridt, før alle de problemerne opstår, og sygdommen udvikler sig,” forklarer Preben Bruun-Nyzell, CEO i 2N Pharma. Det er en ny måde at gå til lægemiddeludvikling på inden for neurodegenerative sygdomme.

”Der er os bekendt kun to andre selskaber, der arbejder aktivt med en lignende teori, og det ene af dem har i stedet fokus på hjertesygdomme. Ud over os er der kun et amerikansk selskab inden for vores område, så det er en nytænkende tilgang til lægemiddeludvikling på dette område.”

Mange danskere kom tæt på 2N Pharmas arbejde i programmet ‘Anders Agger: Indefra’, hvor to af 2N Pharmas forskere inviterede Agger og seerne inden for til behandling af mus, som får induceret Parkinsons.

Dramatiske resultater
Siden 2019 er det gået slag i slag for 2N Pharma på vejen mod test i mennesker. Første skridt var at få udviklet molekyler, der kunne modulere ubalancen i cellernes energiproduktion.

”Da vi testede molekylerne i mus med den genetiske SOD1-mutation, som giver ALS, så vi en dramatisk effekt på både sygdomsudvikling og overlevelse. Siden så vi også fantastiske resultater ved behandling af Parkinsons,” fortæller Preben Bruun-Nyzell.

Da 2N Pharma præsenterede sine resultater for BioInnovation Institute i København, inviterede BII 2N Pharma med i sit Creation House Program. Det er et 18 måneders forløb, hvor 2N Pharma både fik 10 millioner kroner i finansiering fra Novo Nordisk Fonden og hjælp til udvikling af forskellige aspekter af selskabet.

”Vi er lige blevet færdige med de 18 måneder, og jeg kan kun anbefale andre biotek-startups at komme med i Creation House. Det har virkelig givet os mulighed for at tage nogle store skridt fremad.”

Kvalitetsstempel åbner døre
Ifølge Preben Bruun-Nyzell er associeringen med BII et kvalitetsstempel, som åbner døre i industrien og blandt investorer. Nu arbejder 2N Pharma på at rejse yderligere kapital, og det er lykkedes at rekruttere nogle erfarne bestyrelsesmedlemmer. En af de nye bestyrelsesmedlemmer er John Kemp, som er forskningschef i det belgiske selskab Syndesis Therapeutics, der også arbejder inden for neurologi og er i fase 1B i klinikken. Preben Bruun-Nyzell gør opmærksom på, at Synderis Therapeutics for nyligt blev købt af AbbVie for 1 milliard dollars.

”Vi kan principielt være på samme udviklingsstadie som Syndesi og være i gang med kliniske forsøg i patienter om mindre end fire år. Så forstår man, hvilke muligheder der er inden for det her område. Både for de patienter, som der ikke er behandling til i dag, og for investorer, der kan få et fornuftigt afkast på deres investering.”

Kan være i mennesker om to år
På baggrund af de biologiske resultater arbejder 2N Pharma nu på at optimere sine molekyler, så de bliver klar til menneskebrug.

”Den næste store milestone, som vi forventer at opnå om cirka et år, er udvælgelsen af vores kliniske kandidat, dvs. det molekyle, vi skal have ind i klinikken og teste på mennesker. Derefter begynder den sædvanlige regulatoriske proces, og så regner vi med, at vi kan være i mennesker omkring to år fra nu.”

Vil finde nye biomarkører
Parallelt med udviklingen af molekylet arbejder 2N Pharma sammen med danske og amerikanske partnere på at finde nye biomarkører.

”Diagnosen af ALS og andre neurologiske sygdomme kan være meget besværlig. Diagnosticering af ALS kan tage op til et års tid, fordi der ikke er biologiske tests, man kan tage.”

Som endnu et kvalitetsstempel har 2N Pharma og samarbejdspartnerne fået en bevilling på knap en million dollars fra det amerikanske forsvarsministerium til at finansiere arbejdet med at finde nye biomarkører, der kan lette diagnosticeringen af ALS.