Real-world evidence (RWE) er den evidens, der er erhvervet fra real world data (RWD), som er observationsdata genereret under rutinemæssig klinisk praksis og opnået uden for randomiserede kontrollerede forsøg (RCT’er).
Det bliver et stadigt vigtigere værktøj til at demonstrere fordelene, risici og værdien i et sundhedsøkonomisk perspektiv af nyt farmaceutisk/medicinsk udstyr såvel som etablerede lægemiddelprodukter/medicinsk udstyr. LINK Medicals erfarne RWE-team er en del af vores fullserviceløsning og har arbejdet med Sanofi for at fremhæve omkostningsbesparelserne ved behandling af multipel sklerose (MS).
Målet
Det franske multinationale lægemiddelfirma Sanofi har et innovativt bioterapeutisk monoklonalt antistof – alemtuzumab (Lemtrada®) – på markedet til behandling af recidiverende remitterende multipel sklerose (RRMS). Gennem RWE ønskede virksomheden at demonstrere, at dets introduktion i 2013, sammenlignet med andre produkter på markedet, havde givet det norske sundhedsbudget langsigtede omkostningsbesparelser.
Vi satte os for at udvikle en model for budgetpåvirkning (BIM), der bruger RWD til at undersøge Lemtrada®s omkostningsbesparelser for det norske sundhedssystem, både siden introduktionen i 2013 og i fremtiden. Generelt er en BIM et enkelt værktøj, der bruges til at beregne omkostningseffekten ved at indføre et nyt indgreb for at forstå, om indgrebet er overkommeligt i forhold til sundhedsbudgettet. Men ved at indføre RWD i modellen kan der opnås en meget dybere forståelse af den underliggende økonomi.
Ved hjælp af RWD havde vi til formål at undersøge, hvor mange patienter der blev behandlet med Lemtrada® hvert år, og hvor mange patienter der blev behandlet med konkurrenters produkter. Derudover tilstræbte vi at beregne de samlede omkostninger for patientpopulationen for at demonstrere potentielle beviser for omkostningsbesparelser for den norske sundhedssektor med brug af Lemtrada® til patienter med RRMS.
Udfordringen
Alle modeller er forenkling af en mere kompleks virkelighed. Udfordringen er at inkorporere de relevante parametre på en måde, der gør modellen nyttig. RWD har sine begrænsninger, da data ikke afspejler alle aspekter af patientens liv (f.eks. andre sundhedsmæssige problemer og medicinbrug, ændring af medicin eller forkert brug af medicin).
I analyserne af RWD for patienter behandlet for RRMS var vi nødt til at konvertere rådata for at implementere dem i modellen på en nyttig måde. Modellerne, der præsenteres for sundhedsmyndighederne, skal være klare og gennemsigtige. Med alle disse variabler at overveje er det vigtigt ikke at komplicere modellen for meget.
Løsningen
Vi udførte en retrospektiv analyse baseret på data fra det norske patientregister (Iplos) (NPR), den norske receptdatabase (Folkehelseinstituttet) (NorPD) og salgsdata for informationsmedicinsk statistik (IMS). Da data fra NPR indeholder oplysninger om lægemidler, der leveres på hospitalsniveau, var data fra NorPD nødvendige for at dække receptpligtige lægemidler, der udleveres på apoteket. IMS-salgsdata blev brugt til at validere de data, der blev indhentet fra NPR og NorPD.
Ved hjælp af de ovenfor beskrevne data blev der udviklet en BIM til at undersøge besparelserne for den norske sundhedssektor fra 2013-2018 og til at forudsige den fremtidige budgetpåvirkning af Lemtrada® i 2019-2027. To hovedscenarier blev testet, ét hvor patientpopulationen var baseret på NPR- og NorPD-data, og ét hvor patientpopulationen var baseret på IMS-salgsdata.
Ved at bruge flere kilder var vi i stand til at undersøge data gennem to forskellige scenarier for at validere analysens resultater. Begge scenarier præsenterede lignende resultater, hvilket reducerer usikkerheden.
Resultater og fordele
Ved hjælp af BIM sammen med RWD var det muligt at fremlægge evidens, der påviste betydelige omkostningsbesparelser for den norske sundhedssektor med brugen af Lemtrada® til patienter med RRMS. Analysen viste, at stoffet siden lanceringen i 2013 havde sparet de norske sundhedsmyndigheder for ca. 60 millioner NOK (6 millioner USD). Fremtidige fremskrivninger frem til 2027 skønnede, at stoffet ville give over 700 millioner NOK (72 millioner USD) i samlede omkostningsbesparelser.
Resultaterne leveret af modellen er baseret på RWD med dens begrænsninger og usikkerhed. Resultaterne giver imidlertid håndgribelige beviser for omkostningsbesparelser, som Sanofi kunne præsentere for at styrke deres argumentation for de norske sundhedsmyndigheder. På afgørende vis blev data analyseret og præsenteret på en måde, der let kunne forstås for at generere størst virkning.
Brug af RWE forsynede Sanofi med den krævede evidens for at påvise værdien af Lemtrada® fra dets introduktion og i kommende prognoser. Projektet blev præsenteret i en poster på ISPOR-konferencen i København, 2019.
